Zu etlichen Krankheiten, die fast nur in armen Ländern auftreten, werden nur selten neue Arzneimittel entwickelt. Zu global auftretenden Krankheiten werden zwar neue Medikamente hergestellt, diese sind für arme Länder aber meist unerschwinglich, da die Produktentwicklung über den Verkauf zu Monopolpreisen (re)finanziert wird. Seit Jahren wird eine intensive Debatte geführt, welche Maßnahmen Forschung und Produktentwicklung zu den genannten Krankheiten nachhaltig befördern können, inwiefern Marktmechanismen ergänzt oder gar ersetzt werden sollten. Dies ist verständlich, denn das Recht auf Gesundheit ist ein wichtiges internationales Menschenrecht, das den Schutz von Investitionen in die pharmakologische Produktentwicklung international begrenzt. Bei der genaueren Betrachtung und Hinterfragung einzelner Positionen eröffnet sich zumeist ein hochkomplexer Sachverhalt mit lokalen, nationalen und globalen Akteursgruppen und vielfältigen Ursachen- und Wirkungsverflechtungen.

Das TAB wurde beauftragt, einen Überblick über Maßnahmen zur Stärkung der Forschung und Produktentwicklung gegen armutsassoziierte Krankheiten zu geben. Dazu gehörte sowohl international als auch national zu klären, welche Ideen diskutiert, welche Initiativen gestartet und getestet und welchen Maßnahmen bereits umfangreich angewendet werden. Auch die mit den jeweiligen Ideen und Maßnahmen erhofften oder realisierten erwünschten oder auch nichtintendierten Effekte, diesbezügliche Expertenmeinungen und Bewertungen wurden berücksichtigt. Gefragt wurde, welchen Beitrag der Forschungsstandort Deutschland im Kontext vernachlässigter Krankheiten leistet, wo besondere Stärken liegen und wie das Engagement gegen vernachlässigte Krankheiten verstärkt und befördert werden kann. Auf dieser umfangreichen und durch vielfache Praxisbezüge fundierten Istzustandsanalyse sollten Handlungsoptionen für den Deutschen Bundestag abgeleitet werden.

Zentrale Ergebnisse

Die moderne Medizin verlangt umfangreiche FuE-Aktivitäten, mit denen Sicherheit und Wirksamkeit neuer Arzneimittel belegt werden müssen, bevor sie zugelassen und unter Absicherung einer qualitätsgerechten Produktion für die Versorgung der Bevölkerung verwendet werden können. Die Pharmaindustrie gehört zu den forschungsintensivsten Branchen weltweit. Vielfältige Maßnahmen werden diskutiert, um zu vernachlässigten Krankheiten sowohl das FuE-Defizit zu senken als auch FuE-Kosten von Produktpreisen abzukoppeln. Diese Maßnahmen setzen an unterschiedlichen Entwicklungsphasen des pharmakologischen Innovationsprozesses an und haben, je nach intendierten Zielen, unterschiedliche Effekte:

Mit dem Ausbau der öffentlichen Forschungsförderung haben viele Industrieländer vor allem die Grundlagenforschung in ihren öffentlichen Einrichtungen in den vergangenen Jahren gestärkt. Einige öffentliche, gemeinnützige und privatwirtschaftliche FuE-Akteure beginnen, einzelne FuE-Instrumente zu öffnen und Produkte gegen armutsassoziierte Krankheiten gemeinsam zu entwickeln. Den Zugang zu und die gemeinsame Nutzung von Forschungsinfrastrukturen (Substanzbibliotheken, Laborausstattungen), FuE-Daten und geistigen Eigentumsrechten (Patentpools) bezeichnen sie teilweise als Open Innovation. Diese Öffnung wurde nur gegenüber definierten FuE-Akteuren beobachtet, wenn sie sich an der Entwicklung von Arzneimitteln zur Bekämpfung bestimmter Krankheiten beteiligen. Damit konnte in den vergangenen Jahren vor allem die Substanzsuche und die präklinische Produktentwicklung befördert werden. Seit der Jahrtausendwende sind diverse gemeinnützige Product Development Partnerships (PDPs) mit eigener Finanzierung (Spenden, öffentliche Förderung) entstanden. Sie haben inzwischen in meist eng begrenzten krankheitsbezogenen Bereichen (z.B. Impfstoffentwicklung) eigene FuE-Agenden aufgebaut und können sich in allen FuE-Phasen bis zur Zulassung engagieren, sofern sie über Produktkandidaten und erforderliche finanzielle Mittel verfügen. Parallel zu den PDPs haben die Europäische Kommission und etliche teilnehmende europäische Länder die European and Developing Countries Clinical Trials Partnership (EDCTP) etabliert. EDCTP ist ebenfalls eine gemeinnützige Organisation, über die europäische Länder und die Europäische Kommission FuE-Gelder zur Durchführung klinischer Studien in Subsahara-Afrika kanalisieren. Sowohl PDPs als auch EDCTP stärken mit ihren Aktivitäten Technologietransfer und Kapazitätsbildung in studiendurchführenden endemischen Ländern. Die europäische und US-amerikanische Zulassungsbehörde haben Verfahren etabliert, um bei neuen Medikamenten gegen vernachlässigte Krankheiten Sicherheit und Wirksamkeit schnell und kostengünstig zu bewerten. Die WHO hilft bei der Qualitätsbewertung der neuen Produkte. Dies sind wichtige Elemente, um neue Produkte über bi- und multilaterale Programme in Entwicklungsländern sozialverträglich (d.h. zu bezahlbaren Preisen) zugänglich zu machen. Seit Jahren werden zusätzliche Finanzierungsquellen auch zur Durchführung klinischer Studien kontrovers diskutiert. Ob langfristige umfangreiche Produktabnahmegarantien, diverse Ansätze für Forschungsfonds oder Gebühren auf Flugtickets oder Finanztransaktionen – wenn einzelne Ideen es bis zum Praxistest schaffen, beteiligen sich bisher meist nur einige wenige Länder. Auch spezielle wirtschaftspolitische Maßnahmen, um gezielt privatwirtschaftliches Engagement anzureizen, wie z.B. Steuergutschriften oder Gutscheine für beschleunigte Zulassungsverfahren, werden höchstens in einzelnen Ländern getestet.

Im Bericht werden die bestehenden Finanzierungsmechanismen des medizinisch-technischen Innovationssystems und die relevanten Schutzrechte an geistigem Eigentum vorgestellt sowie die Mechanismen von internationalen Handelsabkommen (TRIPS) und deren Flexibilitäten zum Ausgleich des Zielkonflikts zwischen dem Schutz von FuE-Investitionen auf der einen Seite und der Arzneimittelversorgung bei nationalen Gesundheitsproblemen auf der anderen Seite thematisiert. Gezeigt wird, dass die praktische Relevanz der Schutzmechanismen sinkt, wenn Marktmechanismen versagen. In diesem Fall beginnen einzelne FuE-Akteure ihre Schutzrechte in Patentpools gemeinsam zu verwalten.

Deutschland ist ein weltweit führender Standort für medizinische Forschung und Produktentwicklung. Etliche öffentliche und private Forschungseinrichtungen sind auch im Bereich vernachlässigter armutsassoziierter Krankheiten aktiv. Sie generierten in den vergangenen Jahren unterschiedliche innovative Ansätze zur Prävention, Diagnostik und Behandlung dieser Krankheiten und beteiligen sich an nationalen und internationalen Projekten zur Produktentwicklung. Der TAB-Bericht stellt erstmalig die Aktivitäten der deutschen Forschungslandschaft zu armutsassoziierten Krankheiten, deren Kooperationen und Finanzierungsformen umfassend dar. Trotz dieser Aktivitäten blieb das nationale Engagement in der Summe in den vergangenen Jahren hinter dem etlicher anderer Industrieländer, allen voran die USA und Großbritannien, zurück.

Seit einigen Jahren signalisiert die deutsche Politik Bereitschaft zu stärkerem Engagement. Spätestens seit dem Ebolaausbruch 2014 in Ostafrika werden vernachlässigte armutsassoziierte Krankheiten als globales Gesundheitsproblem auch auf höchster Regierungsebene wahrgenommen, nicht nur bei der WHO, sondern auch auf Weltwirtschaftsforen sowie G7- und G20-Gipfeltreffen. Die Intensivierung der Forschung und der Produktentwicklung gilt als ein Schlüsselelement zu deren Bekämpfung. Der TAB-Bericht bietet eine substanzielle Informationsbasis für die weitere politische Auseinandersetzung mit unterschiedlichen Möglichkeiten zur Stärkung der Produktentwicklung zu vernachlässigten armutsassoziierten Krankheiten und der besseren Ausrichtung des medizinisch-technischen Innovationssystems auf eben diese.